Recherche sur la Cystinose

Université Robert Gordon, Aberdeen, Ecosse, Royaume-Uni

Actuellement, le seul traitement médicamenteux à la cystinose nephropathique est la cysteamine (dont le nom de marque est Cystagon™). Ce médicament réussit à réduire les taux élevés de cystine trouvés dans les cellules cystinotiques, mais la cysteamine a un goût et une odeur déplaisants et qui, quand elle est prise par voie orale, peut causer des maux d’estomac, des nausées, des diarrhées ainsi que d’autres effets secondaires plus graves. C’est pour cela que certains patients ne prennent pas leur traitement aussi souvent qu’ils le devraient. Nous savons maintenant que la plupart de ces effets indésirables sont dus aux hauts taux de cysteamine présents dans l’estomac et les intestins lors de la prise du Cystagon™.

Dans le but d‘essayer de surmonter ces problèmes, nous avons conçu des pro-médicaments de la cysteamine. Les pro-médicaments sont pharmacologiquement inactifs, c’est-à-dire qu’ils n’agissent pas eux-mêmes sur le corps, mais une fois absorbés, ils se décomposent pour libérer la cysteamine.

L’approche des pro-médicaments a été efficace dans plusieurs domaines thérapeutiques tels que les antibiotiques, les anti-staminiques et les traitements contre les ulcères.

L’avantage dans l’utilisation de pro-médicaments est que la cysteamine est chimiquement « camouflée » et n’est pas libérée avant d’être passée de l’intestin dans les cellules du corps. Nous espérons que de cette manière, les maux d’estomac, la mauvaise haleine etc. associés à la cysteamine seront minimisés ou même complètement supprimés.

Jusqu'à présent, 20 pro-médicaments ont été conçus et testés pour leur capacité à réduire les taux de cystine intraleucocitaires. Certains se sont avérés très efficaces lors des tests in vitro, mais nous n’avons encore pas ou peu de résultats des recherches sur le modèle animal.

Nous sommes en train de concevoir de nouveaux types de pro-médicaments qui, nous l’espérons, seront aussi efficaces sinon plus que la cysteamine. Notre but est de produire un traitement inodore, sans mauvais goût et de prise orale pour la cystinose bien que ce but soit encore éloigné dans le futur.

Cependant, nous croyons que l’approche par les pro-médicaments offre une réelle possibilité d’un traitement oral efficace pour la cystinose.

Dr Donald Cairns

Ecole de Pharmacie

Universite Robert Gordon

Aberdeen, Ecosse

Royaume-Uni